米国食品医薬品局（FDA）は、Nacuity PharmaceuticalsのN-アセチルシステインアミド錠（NPI-001）に対してブレークスルー治療薬指定を付与しました。NPI-001は、網膜色素変性症（RP）患者の治療を目的としたNacuityの研究開発中の治療薬です。この製剤は、酸化ストレスをターゲットにしたGMPグレードのN-アセチルシステインアミドです。同社によると、前臨床結果はNPI-001が「グルタチオンを増加させ、化学的に攻撃的な酸素分子が網膜細胞を損傷するのを防ぐ」ことを示しています。
Nacuity Pharmaceuticalsの上級副社長兼最高科学責任者であるG. Michael Wall博士は、同社のプレスリリースでFDAの決定についてコメントしました。「ブレークスルー治療薬指定は、FDAによる客観的な評価を示しており、初期の臨床証拠がNPI-001錠が網膜色素変性症という深刻な失明疾患の患者に対して実質的な治療効果をもたらす可能性を支持していることを示しています。この認識は、Nacuityにとって重要な価値創造のマイルストーンであり、NPI-001を効率的に後期開発に進めるという我々のコミットメントを強調しています」とWall博士は述べました。
同社は、ブレークスルー治療薬指定の利点として、「効率的な薬剤開発に関する集中的な指導とFDAからの組織的なコミットメント」を受ける資格が得られることを挙げています。RPは、世界中で推定150万人に影響を及ぼす疾患です。この病気は網膜を徐々に損傷し、視覚を担う光受容体細胞の崩壊を引き起こします。通常、夜盲症から始まり、周辺視野、色覚、中心視覚の喪失へと進行します。
RP患者を対象としたNPI-001錠の無作為化プラセボ対照二重盲検多施設相1/2臨床試験（NCT04355689）では、NPI-001が2年間で光受容体の喪失を50%以上遅らせ、毎日の投与後にはプラセボと比較して光受容体の喪失が有意に低かったことが示されました。この試験には49人の患者が参加し、オーストラリアの4つの臨床サイトで実施されました。患者は、NPI-001またはプラセボ錠を1日2回投与され、2年間にわたって追跡されました。
同社は、網膜感度が24ヶ月で統計的有意性に達しなかったものの、患者はプラセボを受けた患者と比較して視覚機能の喪失が約30%遅かったことを示しました。Nacuityの上級副社長兼最高臨床責任者であるJami Kern博士は、試験結果について「RPに対する利用可能な治療は、進行性の視力喪失を経験している患者のごく一部にしか利益をもたらさない。これらの結果は、NPI-001が治療オプションを待ち望む広範なRPコミュニティにとって、差別化された非常に必要な治療法としての約束を強化しています」と述べました。
2025年初頭、FDAはNPI-001に対してファストトラック指定とRP治療のためのオーファンドラッグ指定を付与しました。これにより、規制承認後に製品に対して7年間の米国FDAの規制独占が提供されます。
NAC N-acetyl cysteine
